厄达替尼（Erdafitinib），商品名为Balversa，是一种针对特定基因改变的靶向治疗药物，主要用于治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌（mUC）的成人患者。该药物的使用具有明确的针对性，仅适用于那些肿瘤标本中检测到易感性FGFR3基因改变的患者，且这些患者的疾病在至少一次先前全身治疗后出现进展。值得注意的是，对于符合治疗条件但尚未接受过PD-1或PD-L1抑制剂治疗的患者，并不推荐优先使用厄达替尼。

厄达替尼的作用机制与其靶向抑制FGFR（成纤维细胞生长因子受体）家族密切相关。FGFR信号通路在细胞增殖、存活和迁移中扮演重要角色，而某些肿瘤中存在FGFR基因的异常激活，导致肿瘤细胞的持续生长和扩散。厄达替尼通过选择性抑制FGFR1-4的活性，阻断下游信号传导，从而抑制肿瘤的生长和进展。这种精准的作用机制使得厄达替尼在具有FGFR基因改变的尿路上皮癌患者中表现出较好的疗效。

在临床疗效方面，厄达替尼为特定患者群体提供了新的治疗选择。研究表明，对于存在FGFR3基因改变的晚期尿路上皮癌患者，厄达替尼能够显著延长无进展生存期，并提高客观缓解率。其疗效的发挥与基因检测结果密切相关，因此在使用前必须通过FDA批准的伴随诊断确认肿瘤标本中的FGFR基因改变状态。这种基于生物标志物的个体化治疗策略，体现了现代肿瘤治疗向精准医学发展的趋势。

厄达替尼的用法用量需要根据患者的具体情况进行调整。起始剂量通常为8mg，每日口服一次，随后根据患者的耐受性，特别是对高磷血症的反应，在第14至21天时可能将剂量增加至9mg每日一次。这种剂量调整方案旨在平衡疗效与安全性，确保患者能够获得最佳的治疗效果。作为一种靶向药物，厄达替尼为特定基因型的尿路上皮癌患者提供了更为精准的治疗选择，但其使用必须严格遵循适应症和用药规范，以确保治疗的安全性和有效性。

参考链接：https://www.balversa.com/