培米替尼片（Pemigatinib），是一种针对特定基因变异的有效治疗药物，主要用于治疗胆管癌和伴有FGFR1重排的骨髓/淋巴肿瘤。其独特的药理作用为这些难治性疾病提供了新的治疗选择。

在适应症方面，培米替尼片主要适用于那些经过先前治疗、不可切除的局部晚期或转移性胆管癌成人患者，这些患者的肿瘤细胞中存在成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）融合或其他重排。此外，它还适用于治疗成人复发或难治性骨髓/淋巴肿瘤伴成纤维细胞生长因子受体1（FGFR1）重排的患者。

培米替尼片的作用机制主要基于其对FGFR的抑制作用。FGFR是一类跨膜受体酪氨酸激酶，参与调控细胞的增殖、分化和迁移。在胆管癌和某些骨髓/淋巴肿瘤中，FGFR的异常激活可导致肿瘤细胞的无限增殖和生存。培米替尼片通过高度选择性地抑制FGFR的活性，阻断了这一信号通路，从而抑制了肿瘤细胞的生长和扩散。

在疗效方面，培米替尼片展现出了显著的治疗效果。对于胆管癌患者，使用培米替尼片治疗后，部分患者的肿瘤得到了明显的缩小，甚至达到了部分缓解的状态。对于伴有FGFR1重排的骨髓/淋巴肿瘤患者，培米替尼片同样表现出了良好的治疗反应，延长了患者的无进展生存期，提高了生活质量。

培米替尼片作为一种针对特定基因变异的靶向治疗药物，其药理作用明确，疗效显著，为胆管癌和伴有FGFR1重排的骨髓/淋巴肿瘤患者提供了新的治疗希望。随着研究的深入，相信培米替尼片将在更多领域展现其独特的价值。

参考资料：https://go.drugbank.com/drugs/DB15102