泽勒普肽（Zilucoplan），也被称为ZILBRYSQ，是一种创新的治疗药物，专门用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成年患者的全身性重症肌无力（gMG）。作为一种新型的大环肽类补体C5抑制剂，泽勒普肽通过其独特的靶向作用机制，为全身性重症肌无力患者提供了新的治疗选择，显著改善了患者的生活质量。

全身性重症肌无力是一种自身免疫性疾病，患者的免疫系统错误地攻击神经肌肉接头处的乙酰胆碱受体，导致肌肉无力，症状可随日常活动而加重，严重影响患者的日常生活和工作能力。传统治疗方法包括免疫抑制剂、血浆置换和静脉注射免疫球蛋白等，但这些方法往往存在诸多不便，如频繁就医、治疗副作用等。泽勒普肽的问世，为这类患者带来了新的希望。

泽勒普肽的核心作用机制在于其能够特异性地结合补体C5蛋白，从而阻止C5裂解为C5a和C5b。这一过程对于防止末端补体复合物C5b-9的生成至关重要，因为C5b-9能够破坏神经肌肉接头的结构，进一步加剧肌肉无力的症状。泽勒普肽不仅能够阻止C5的裂解，还能够干扰C5b与C6的结合，从而双重阻断膜攻击复合物（MAC）的形成，有效阻止补体级联反应的进一步恶化。

与传统的单克隆抗体C5抑制剂相比，泽勒普肽作为一种肽类药物，具有更高的灵活性和兼容性。它可以与静脉注射免疫球蛋白和血浆置换等治疗方法同时使用，而无需额外补充剂量，这大大提高了治疗的便利性和患者的依从性。此外，泽勒普肽的给药方式也更为便捷，患者可以通过每日一次的皮下注射自行给药，大大减少了往返医院的时间，提高了生活的独立性。

泽勒普肽的临床价值得到了广泛的认可。自2023年9月以来，它已相继在日本、美国和欧盟获得批准，用于治疗抗AChR抗体阳性的gMG成年患者。这一批准基于RAISE研究的安全性和有效性数据，该研究是一项多中心、三期、随机、双盲、安慰剂对照的临床试验，旨在评估泽勒普肽对抗乙酰胆碱受体抗体阳性gMG成年患者的疗效、安全性和耐受性。研究结果显示，泽勒普肽能够显著改善患者的肌肉力量和症状，同时具有良好的安全性和耐受性。

总的来说，泽勒普肽作为一种创新的治疗药物，为全身性重症肌无力患者提供了新的治疗选择。其独特的靶向作用机制、高效的疗效、良好的安全性和便捷的给药方式，使得泽勒普肽成为这类患者的理想治疗药物。随着其在全球范围内的普及和应用，相信泽勒普肽将为更多的重症肌无力患者带来福音，帮助他们重拾生活的信心和希望。

参考链接：https://www.mayoclinic.org/drugs-supplements/zilucoplan-subcutaneous-route/description/drg-20559725