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奥利帕达酶（通用名：olipudase alfa-rpcp）是一种针对酸性鞘磷脂酶缺乏症（ASMD，俗称尼曼匹克病B型）的酶替代疗法药物。ASMD是一种罕见的遗传代谢病，患者体内缺乏功能正常的酸性鞘磷脂酶，导致脂质在肝脏、脾脏、肺部等器官异常积累，进而引发器官功能障碍。奥利帕达酶通过补充缺失的酶活性，帮助分解异常脂质，改善患者的临床症状和器官功能。
在多项临床试验中，接受奥利帕达酶治疗的患者肝脏和脾脏体积均显著缩小。肝脏和脾脏的大小是ASMD严重程度的重要指标，体积缩小意味着脂质沉积减少，器官负担减轻，有助于改善相关并发症。
肺部病变是ASMD患者常见且严重的症状之一。奥利帕达酶治疗显示可以提升患者肺活量和气体交换能力，缓解呼吸困难和肺功能下降的问题，提高患者的运动耐力和生活质量。
奥利帕达酶能改善血液中的血小板数量和其他相关指标。脾脏肿大往往导致血小板减少，增加出血风险。治疗后血小板水平提高，有助于降低患者出血的风险，改善整体健康状态。
通过补充酸性鞘磷脂酶，奥利帕达酶促进了体内脂质的正常代谢，减少了异常脂质的沉积。这种作用有助于减缓疾病进展，降低多器官受累的风险。
奥利帕达酶在临床使用中总体耐受性良好。部分患者可能出现输注相关反应（如发热、寒颤、过敏反应），但这些通常可通过调整输注速度和支持治疗得到控制。长期使用显示，患者能持续受益于药物治疗。
参考资料：https://www.xenpozyme.com/