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不可不知:奥利帕达酶(olipudase alfa-rpcp)副作用

奥利帕达酶(通用名:olipudase alfa-rpcp)作为治疗酸性鞘脂沉积病(ASMD,尼曼-匹克病B型)的首个酶替代疗法药物,虽然带来了显著的临床益处,但在使用过程中也可能出现一定的副作用。了解这些副作用对于安全使用和合理管理治疗非常重要。

输注相关反应(Infusion-Related Reactions)是奥利帕达酶最常见的副作用之一,主要发生在静脉输注期间或输注后不久。表现多样,包括发热、寒战、头痛、恶心、呕吐、皮疹、瘙痒、血压波动、呼吸急促等。多数症状为轻至中度,通常可通过减缓输注速度、对症处理或使用抗过敏药物缓解。部分患者可能需要暂时停药或调整剂量。

少数患者可能出现更严重的过敏反应,如荨麻疹、面部和喉咙肿胀、呼吸困难、胸闷甚至过敏性休克。此类反应虽较少见,但一旦发生需立即停止输注并给予紧急治疗。

在治疗初期,部分患者会出现发热、乏力和全身不适,这可能与体内酶活性恢复引起的免疫反应有关,通常随着治疗继续,症状会逐渐缓解。

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极少数患者在治疗过程中可能出现肝酶升高,如转氨酶轻度升高。一般无明显临床症状,多为可逆性,需定期监测肝功能指标。

作为一种重组蛋白酶制剂,部分患者体内可能产生针对奥利帕达酶的抗体(抗药抗体),这有可能影响药物疗效或引发免疫相关副反应。虽然目前临床数据显示抗体发生率较低且多无临床显著影响,但仍需长期随访观察。

治疗前应全面评估患者状况,尤其是既往有过敏史者。输注期间及输注后应密切观察患者反应,及时识别并处理输注相关反应。

对于出现轻微输注反应的患者,调整输注速率或暂时停药是常用策略,症状缓解后可继续治疗。

根据症状给予解热镇痛药、抗组胺药或激素等辅助用药。

奥利帕达酶需在有经验的医疗机构由专业人员操作,确保及时处理可能的副作用。患者及家属应了解常见副作用表现,并在出现异常时及时就医。长期治疗需定期监测血液学、肝肾功能及免疫学指标,确保治疗安全。

参考资料:https://www.xenpozyme.com/

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