艾伏尼布（依维替尼，Ivosidenib）是一种针对特定基因突变的靶向治疗药物，主要用于治疗携带IDH1突变的血液系统恶性肿瘤和胆管癌。其适应症主要包括新诊断的急性髓性白血病（AML）、复发性或难治性AML、复发性或难治性骨髓增生异常综合征（MDS）以及局部晚期或转移性胆管癌。对于新诊断的AML患者，艾伏尼布尤其适用于75岁及以上或因合并症无法耐受强化化疗的成年患者，可作为单药或与阿扎胞苷联合使用。对于复发或难治性AML和MDS患者，艾伏尼布提供了一种重要的治疗选择，帮助改善预后。

艾伏尼布的作用机制是通过抑制突变的IDH1酶，阻断异常代谢产物的生成，从而促使白血病细胞分化为正常细胞或减缓其增殖。IDH1突变会导致肿瘤细胞内2-羟基戊二酸（2-HG）的积累，干扰细胞正常分化，而艾伏尼布能够逆转这一过程，恢复细胞的正常分化能力。这种靶向作用使其在携带IDH1突变的患者中表现出较好的疗效，同时减少对正常细胞的损害。

在临床研究中，艾伏尼布显示出显著的治疗效果。对于新诊断的AML患者，与阿扎胞苷联合使用时，其完全缓解率和总体生存率均优于传统化疗方案。对于复发或难治性AML患者，单药治疗也能达到一定的缓解率，部分患者甚至实现长期生存。在胆管癌患者中，艾伏尼布也表现出一定的疾病控制能力，延长了无进展生存期。总体而言，艾伏尼布为IDH1突变患者提供了一种有效的治疗手段，尤其是对于不适合高强度化疗的老年或体弱患者。

尽管艾伏尼布的疗效显著，但其副作用仍需关注。常见的不良反应包括疲劳、恶心、关节痛、腹泻和食欲下降等，通常为轻度至中度，可通过对症处理缓解。此外，部分患者可能出现IDH抑制剂相关的分化综合征，表现为发热、呼吸困难和胸腔积液等，需及时干预。实验室检查中也可能出现白细胞增多或QT间期延长等情况，需定期监测。总体而言，艾伏尼布的耐受性较好，大多数副作用可控，但在使用过程中仍需密切观察患者反应，确保用药安全。

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