一、药品基本信息

苯丁酸甘油酯口服液（Ravicti）有两种通用名称，分别是口服用苯丁酸甘油酯、Glycerol Phenylbutyrate Oral Liquid，商品名称有Ravicti和瑞维安。它为尿素循环障碍（UCDs）患者的治疗带来了新的希望。

二、适应症与使用限制

1、适应症

此口服液主要用于UCDs患者的慢性管理。这类患者无法仅依靠饮食蛋白质限制和/或氨基酸补充来有效控制病情，必须将口服用苯丁酸甘油酯与膳食蛋白质限制以及某些情况下的膳食补充剂（如必需氨基酸、精氨酸、瓜氨酸、无蛋白热量补充剂）联合使用。

2、使用限制

一方面，它不适用于治疗UCDs患者的急性高氨血症。因为急性高氨血症情况危急，需要更快速的干预措施来降低血浆氨水平，以避免严重后果。另一方面，其治疗N-乙酰谷氨酸合酶（NAGS）缺乏症的安全性和有效性尚未明确，使用时需谨慎评估。

三、用法用量详解

1、使用方法：每日总剂量需平均分成3 - 6份，随餐口服。同时，必须严格限制饮食中的蛋白质摄入，并根据需求添加相应的膳食补充剂。

2、推荐剂量：剂量需综合考虑患者的饮食、身高和体重，且要定期验血来调整。通常，每日总剂量按体表面积计算，范围在4.5ml/m²/天至11.2ml/m²/天。

1）2岁以下患者：单次剂量向上保留至最近的0.1ml，如计算为0.11ml，则取0.2ml，每日总剂量分3-6份随餐服用。

2）2岁及以上患者：单次剂量向上保留至最近的0.5ml，如0.55ml则取1.0ml，每日总剂量同样分3-6份随餐服用。

3、未使用过苯丁酸盐患者：体表面积（BSA）＜1.3m²的患者，推荐剂量为8.5ml/m²/天；体表面积≥1.3m²的患者，推荐剂量为7ml/m²/天，均需将每日总剂量分3-6份随餐服用。

4、从苯丁酸钠转换患者：苯丁酸甘油酯总日剂量（mL）=苯丁酸钠颗粒总日剂量（g）×0.81，每日总剂量分3-6份随餐服用。

四、不良反应须知

在临床研究中，常见不良反应有腹泻、头痛、气胀、腹痛、呕吐等。药物上市后，还出现了异常体味（包括皮肤、头发和尿液异味）、作呕、味觉障碍或口腔烧灼感等不良事件。患者用药期间需密切关注自身反应，如有不适及时告知医生。

五、供应和储存要求

该口服液规格为1.1克/毫升，装在25毫升的多用途玻璃瓶中。储存条件为20 - 25°C（68 - 77°F），允许偏差为15 - 30°C（59 - 86°F）。开瓶28天后需丢弃瓶子，以保证药品质量。

六、禁忌情况

已知对苯丁酸盐过敏的患者禁用此口服液。过敏症状多样，包括喘息、呼吸困难、咳嗽、低血压、脸红、恶心和皮疹等，用药前需明确过敏史。

七、作用机制揭秘

UCDs是由于氨合成尿素所必需的酶或转运蛋白存在遗传缺陷，导致中毒水平的氨在血液和大脑中积累。苯丁酸甘油酯是一种含3个PBA分子的甘油三酯，其活性部分PAA通过肝脏和肾脏中的乙酰化作用与谷氨酰胺结合，形成苯乙酰谷氨酰胺（PAGN）并由肾脏排泄，为废氮排泄提供了替代载体。

八、全球上市情况

美国：2013年2月获美国药品监督管理局（FDA）批准上市，商品名Ravicti。

欧盟：2015年11月通过欧洲药品管理局（EMA）批准上市，商品名同样为Ravicti。

中国：2023年7月经国家药品监督管理局批准上市，商品名瑞维安，为国内UCDs患者带来了新的治疗选择。

参考资料：https://www.ravicti.com/