- 相关文章
苯丁酸甘油酯口服液(Ravicti)商品名Ravicti,是治疗尿素循环障碍(UCDs)的主要治疗药物,其显著疗效在临床研究中得到了有力证实。
苯丁酸甘油酯的活性成分进入人体后,会转化为苯乙酸酯。这种物质能与氨基酸谷氨酰胺结合,生成一种可被肾脏清除的物质,从而有效降低体内氮水平,减少氨的产生,从根源上解决尿素循环障碍带来的问题。
多项研究为其疗效提供了坚实依据。在一项涉及88名成人尿素循环障碍患者的研究中,将Ravicti与另一种治疗药物苯丁酸钠进行对比。经过4周治疗后,使用Ravicti的患者平均血氨浓度约为870微摩尔/升,而使用苯丁酸钠的患者为980微摩尔/升。这一数据清晰地表明,Ravicti在降低血氨水平方面至少与苯丁酸钠同样有效,能有效控制氨的代谢,助力患者维持健康的生理状态。
Ravicti是缓释药物,这是它的一大优势。其有效成分能在较长时间内持续释放,实现全天候的血氨水平控制,在稳定氨浓度方面表现出色。不过,这一特性也决定了它不适合治疗急性高氨血症。急性高氨血症来势汹汹,患者需要能快速降低血氨水平的药物,否则可能面临严重健康风险。
值得一提的是,儿童患者使用Ravicti也疗效良好。早期接受该药物治疗的儿童,血氨水平得到有效控制,这进一步证明了它在不同年龄段患者中的安全性和有效性。对于那些无法仅靠饮食管理控制氨浓度的尿素循环障碍患者。
参考资料:https://www.ravicti.com/