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苯丁酸甘油酯口服液(Ravicti)是一种用于管理尿素循环障碍(UCDs)的靶向药物,专为2岁及以上患者设计。该疾病由于体内无法正常排出氨,从而引发一系列神经毒性反应,严重时甚至可能危及生命。Ravicti的主要药理机制是通过与氨结合形成可排出体外的化合物,从而降低血氨浓度,预防高氨血症的发生,是目前临床上重要的长期控制方案之一。
Ravicti的用药方式非常灵活,既可以通过口服,也可借助鼻胃管或胃造口进行输注,适用于无法自主进食的患者。由于药效受饮食影响较大,患者通常需在医生指导下配合低蛋白饮食进行治疗。此外,用药剂量需依据患者的体重、年龄、代谢能力和实验室数据(如氨浓度)动态调整,定期验血是维持疗效的必要步骤。
在国内,原研版Ravicti已获批准上市,但尚未纳入医保目录。以25mL瓶装为例,市场零售价约在人民币7000元左右,长期服用将对患者家庭构成不小经济负担。相比之下,部分海外药房可供应欧盟版本(规格为1.1g/mL,25mL装),价格略低,大致为6000元人民币上下,但需根据汇率与运输方式调整最终成本。
目前,苯丁酸甘油酯仍属于处方药管理范畴,患者必须凭借正规医院开具的处方才能购买。国内主要通过医院药房、药房及部分跨境药品平台获得药品。部分国际药房提供直邮服务,但需注意药品监管合法性和冷链运输保障,以免药品变质影响疗效。
参考资料:https://www.ravicti.com/