沃拉西德尼（vorasidenib，商品名VORANIGO）是一种新型靶向药物，主要用于治疗携带IDH1或IDH2突变的脑瘤患者。该药物由施维雅公司研发，适用于12岁及以上儿童和成人患者，特别是那些在手术后仍存在IDH1或IDH2突变的2级胶质瘤患者。沃拉西德尼的上市为这类难治性肿瘤患者提供了新的治疗选择。

从作用机制来看，沃拉西德尼是一种针对IDH1和IDH2突变酶的小分子抑制剂。IDH突变在多种肿瘤中常见，尤其是胶质瘤。突变的IDH酶会导致代谢产物2-羟基戊二酸（2-HG）的异常积累，进而干扰细胞正常分化和功能，促进肿瘤发生。沃拉西德尼通过抑制突变IDH酶的活性，显著降低2-HG水平，从而部分恢复细胞分化能力，抑制肿瘤进展。临床前研究显示，该药物对IDH1和IDH2的多种突变变体均具有抑制作用，包括常见的IDH1 R132H突变。

在治疗效果方面，沃拉西德尼的推荐剂量根据患者年龄和体重调整。成人及体重≥40公斤的12岁以上患者每日口服40毫克，体重较轻的儿童患者则每日口服20毫克。临床研究表明，该药物能够有效延缓疾病进展，且耐受性较好。常见的不良反应包括疲劳、头痛、肌肉骨骼疼痛、腹泻、恶心等，多为轻至中度。少数患者可能出现3级或4级实验室异常，如ALT、AST或GGT升高以及中性粒细胞减少，需定期监测肝功能及血常规。

沃拉西德尼的研发为IDH突变脑瘤患者提供了精准治疗的可能。其独特的作用机制和相对可控的安全性使其成为术后辅助治疗的重要选择。然而，长期疗效和耐药性问题仍需进一步研究。未来，随着更多临床数据的积累，沃拉西德尼有望在脑瘤治疗领域发挥更重要的作用，为患者带来更多生存获益。

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