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奥维昔巴特（Odevixibat）是一种专门用于治疗罕见儿童肝胆疾病的口服药物，主要通过抑制肠道胆盐转运蛋白（IBAT），减少胆汁酸的肠肝循环，从而降低血清胆汁酸水平，缓解胆汁淤积症状。该药首要适应症为进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC），这是一种遗传性肝病，通常在婴幼儿期发病，表现为胆汁淤积、严重瘙痒和肝功能异常，若不及时治疗可能导致肝硬化甚至肝衰竭。
除了PFIC，奥维昔巴特也被用于治疗其他胆汁淤积性疾病，如Alagille综合征（ALGS）。ALGS是一种多系统遗传性疾病，患者常伴有胆管发育不良，导致胆汁淤积和肝脏损伤。奥维昔巴特通过调节胆盐代谢，帮助缓解患者的瘙痒症状，改善肝功能指标，提升生活质量。
此外，奥维昔巴特在一些研究中也显示了对其他胆汁淤积相关病症的潜在疗效，如儿童胆汁淤积性瘙痒症等。尽管目前这些适应症仍在临床试验阶段，但已有积极数据支持其安全性和有效性。随着更多研究结果的公布，预计其临床应用范围将逐步扩大。
总的来说，奥维昔巴特作为首个获批的IBAT抑制剂，为儿童胆汁淤积性疾病提供了重要的非手术治疗选择。它不仅显著改善了患者的临床症状，减轻瘙痒，提高生活质量，也延缓了疾病的进展，降低了肝移植的需求，成为罕见肝胆疾病治疗领域的突破性药物。
参考资料：https://www.drugs.com/