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阿西米尼(Asciminib),商品名为Scemblix,是一种专门用于治疗慢性髓性白血病(CML)的创新靶向药物。这款药物的问世,为那些对传统酪氨酸激酶抑制剂(TKI)治疗产生耐药性的CML患者提供了新的治疗希望。
阿西米尼的上市时间可以追溯到2021年。具体来说,该药物在2021年10月首次获得美国食品药品监督管理局(FDA)的批准,正式上市用于治疗符合条件的CML患者。随后,在2022年8月,阿西米尼又获得了欧盟的批准,用于医疗用途,进一步扩大了其在全球范围内的应用。
作为一款新型的酪氨酸激酶抑制剂,阿西米尼的作用机制独特。它主要作用于BCR-ABL融合蛋白的myristoyl结合口袋,这是CML细胞增殖和存活的关键驱动因素。通过特异性地抑制该蛋白的激酶活性,阿西米尼能够有效地控制CML细胞的生长,从而达到治疗疾病的目的。
自上市以来,阿西米尼在临床实践中展现出了显著的疗效和较好的耐受性。它不仅能够提高患者的缓解率,包括细胞学缓解和分子缓解,还能为患者带来更好的治疗效果和预后。然而,如同所有药物一样,阿西米尼也存在一定的副作用,如恶心、腹泻、疲劳等,但大多数副作用较轻,且能够通过适当的监测和管理进行控制。
综上所述,阿西米尼作为一种新型的靶向治疗药物,自2021年10月上市以来,已经在全球范围内为众多CML患者带来了新的治疗选择和希望。
参考资料:https://www.novartis.com/our-products/pipeline/asciminib