福坦替尼（fostamatinib）是一种主要用于治疗慢性免疫性血小板减少症（ITP）的靶向药物。慢性免疫性血小板减少症是一种自身免疫性疾病，患者的免疫系统错误地攻击和破坏血小板，导致血液中血小板数量显著减少，从而增加出血风险。福坦替尼适用于对其他治疗方法（如糖皮质激素、免疫球蛋白或脾切除术）反应不佳的成年患者，为这类难治性病例提供了一种新的治疗选择。

福坦替尼的作用机制与传统的免疫抑制剂不同，它通过抑制脾酪氨酸激酶（SYK）来发挥作用。SYK是免疫系统中B细胞和巨噬细胞信号传导的关键分子，抑制SYK可以减少血小板的异常破坏，同时可能促进血小板的生成。这种双重作用机制使得福坦替尼在调节免疫反应和改善血小板计数方面具有独特的优势。

在疗效方面，临床研究表明，福坦替尼能够显著提高部分难治性ITP患者的血小板计数，并减少出血事件的发生。成人患者的常规剂量为每日口服两次，每次100毫克。如果治疗一个月后血小板计数未达到至少50×10⁹/L，剂量可增加至每次150毫克，每日两次。需要注意的是，福坦替尼的疗效存在个体差异，并非所有患者都能达到理想的血小板水平，但其为传统治疗无效的患者提供了一种可行的替代方案。

总体而言，福坦替尼为慢性免疫性血小板减少症患者，尤其是对其他治疗手段反应不佳的患者，提供了一种新的治疗途径。其独特的作用机制和临床疗效使其成为血液系统疾病治疗领域的重要选择之一。然而，患者在使用过程中仍需密切监测血小板计数和可能的副作用，以确保治疗的安全性和有效性。

参考资料：https://www.tavalisse.com/