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维奈托克是针对特定基因或突变的药物吗?

是的,维奈托克(Venetoclax)是一款高度针对特定生物学靶点的精准治疗药物,但它并非直接针对某种单一的基因突变。它的作用靶点是BCL-2蛋白,这是一种在细胞凋亡(程序性细胞死亡)过程中起到关键“刹车”作用的蛋白质。在许多血液癌症,特别是慢性淋巴细胞白血病(CLL)和小淋巴细胞性淋巴瘤(SLL)中,癌细胞会过度表达这种BCL-2蛋白,从而逃避死亡,无限期地存活和增殖。维奈托克作为一种强效且选择性的BCL-2抑制剂,其作用机制就是精确地结合并抑制BCL-2蛋白的功能,松开这个“刹车”,从而重启癌细胞的凋亡过程,导致它们的自我毁灭。

虽然维奈托克本身不针对某个特定的驱动基因突变(如EGFR或ALK),但它的使用与某些特定的生物标志物密切相关。例如,在急性髓系白血病(AML)的治疗中,通常会检测患者是否存在17p染色体缺失(del17p)或TP53基因突变,因为这些高危因素的患者往往对传统化疗不敏感,而维奈托克为基础的联合疗法则显示出显著的疗效。因此,在使用维奈托克之前,医生必须对患者进行全面的评估和必要的检测,以确认其癌细胞上存在高水平的BCL-2依赖,从而确保该药物能够起效,实现真正的个体化精准治疗。

 

参考链接:https://www.venclexta.com/

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