司美替尼Koselugo（selumetinib）是一种MEK 1/2抑制剂，用于儿科患者治疗伴有症状、不可手术的丛状神经纤维瘤(PN)的1型神经纤维瘤病(NF1)。司美替尼用于治疗神经纤维瘤病(一种遗传性疾病，导致肿瘤在神经紧张)在至少2岁的儿童中。司美替尼适用于患有不能手术切除的丛状神经纤维瘤的儿童。

司美替尼的使用方法是遵循处方标签上的所有说明，并阅读所有药物指南或说明书。严格按照指示用药，至少在饭前1小时或饭后2小时空腹服用司美替尼和一满杯水。每天同一时间服药，大约每12小时一次。非常仔细地遵循患者的医生的剂量指示。吞下整个胶囊，不要压碎，咀嚼，打破，或打开它。如果服用司美替尼的儿童吞咽整粒胶囊有困难，请告知您的医生。如果您在服用司美替尼后不久呕吐，请不要再服用其他剂量。等到下次预定服药时间再服药。如果你开始拉稀，请告诉你的医生。你可能会被反腹泻医学。只要你的医生开了处方，就一直服用这种药。如果你拉肚子，喝大量的液体。司美替尼会导致您的心脏泵出的血液比正常情况下少。服用此药期间，您需要每3至6个月检查一次心脏功能。司美替尼还会引起可能导致失明的眼部问题。您将需要经常进行视力检查，并且您的下一次剂量可能会根据检查结果而推迟。司美替尼剂量基于体表面积(身高和体重)。如果您体重增加或减少，或者您仍在生长，您的剂量需求可能会改变。没有医生的建议，不要改变你的剂量或给药时间表。储存在室温下，远离潮湿和高温。将胶囊与装有吸湿防腐剂的小包或罐一起保存在原容器中。

司美替尼的推荐剂量为25 mg/m²每天两次空腹口服，直到疾病恶化或出现不可接受的毒性，所以司美替尼是需要长期使用的，具体用药请咨询相关主治医生。

司美替尼最常见的副作用(可能影响超过4/10的人)是呕吐、皮疹、血液肌酸磷酸激酶(肌肉受损时释放到血液中的一种酶)增加、腹泻、恶心(感觉恶心)、虚弱(感觉虚弱)、皮肤干燥、发烧、痤疮样皮疹(类似痤疮的皮疹)、低白蛋白血症(低水平的白蛋白，一种血液蛋白)、天冬氨酸氨基转移酶增加(一种指示肝脏问题的可能迹象的酶)和甲沟炎(甲床感染)。司美替尼最常见的严重副作用(可能影响多达1/10的人)是腹泻、贫血(红细胞计数低)、发烧、血液肌酸磷酸激酶升高和血肌酐升高(肾脏问题的迹象)。严重肝病患者不得使用司美替尼

司美替尼目前还有在我国上市，有需要的患者可以从国外购买或者联系正规的海外医疗咨询机构。现在国外流通的只有阿斯利康生产的司美替尼原研药，司美替尼原研药有两种规格，一种规格是10mg*60片，价格是60000元，另一种规格是25mg*60片，价格是145000元。