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奥维昔巴特(odevixibat)是一种回肠胆汁酸转运蛋白(IBAT)抑制剂,主要用于治疗两种罕见的胆汁淤积性肝病:进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)和Alagille综合征(ALGS)。PFIC是一种常染色体隐性遗传病,患者因胆汁酸代谢障碍导致严重瘙痒和肝损伤,多见于婴幼儿;ALGS则是一种多系统受累的遗传病,以肝内胆汁淤积和瘙痒为主要表现。奥维昔巴特通过抑制胆汁酸在回肠的重吸收,降低血液中胆汁酸水平,从而缓解瘙痒症状,改善患者生活质量。该药适用于3个月以上的PFIC患者和12个月以上的ALGS患者,需每日早晨随餐口服一次,剂量根据体重和病情调整。
目前,奥维昔巴特已在中国大陆上市,但尚未被纳入国家医保目录,患者需自费购买。原研药价格较高,海外市场规格为200mcg30粒的药品每盒售价约在四万多元人民币,具体价格受汇率波动影响。这一费用对大多数家庭来说负担较重,尤其是需长期用药的患者。值得注意的是,除原研药外,海外市场已有老挝版仿制药上市,例如老挝卢修斯生产的规格400mcg30粒仿制药价格约为三千元人民币,而老挝东盟制药生产的200mcg30粒或1200mcg30粒仿制药价格仅五百多元人民币。仿制药的成分与原研药基本一致,但价格的降低,为患者提供了更多选择。不过,仿制药的获取需通过海外渠道,并需谨慎评估药品质量及合规性。
从疗效来看,奥维昔巴特在临床试验中表现出良好的耐受性和有效性。针对PFIC和ALGS患者的研究显示,该药能降低血清胆汁酸水平,减轻瘙痒症状,部分患者甚至可实现肝损伤指标的改善。患者通常需长期服药以维持疗效,剂量需根据个体反应调整,最大剂量不超过每日6mg。尽管奥维昔巴特的安全性较好,常见副作用包括腹泻、腹痛和肝功能异常,但多数症状较轻且可控。总体而言,该药为罕见肝病患者提供了重要的治疗选择,但高昂的原研药价格限制了其可及性。
综合来看,奥维昔巴特的市场价格因原研与仿制药的差异而呈现较大跨度。对于国内患者,原研药自费成本较高,而仿制药虽价格优势明显,但获取途径和可靠性需进一步核实。未来若该药能纳入医保或实现本地化生产,价格有望降低,惠及更多患者。建议患者家庭在用药前咨询专业医师,并密切关注医保政策及市场动态,以做出经济且安全的治疗决策。
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