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奥维昔巴特(odevixibat,商品名为蓓尔唯)是一种回肠胆汁酸转运蛋白(IBAT)抑制剂,主要用于治疗两种罕见的胆汁淤积性肝病:进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)和Alagille综合征(ALGS)。PFIC是一种常染色体隐性遗传病,患者因胆汁酸代谢障碍导致严重瘙痒和肝损伤,多见于婴幼儿;ALGS则是一种多系统受累的遗传病,以肝内胆汁淤积和瘙痒为主要表现。奥维昔巴特通过抑制胆汁酸在回肠的重吸收,降低血液中胆汁酸水平,从而缓解瘙痒症状。临床研究显示,该药能显著改善患者的瘙痒程度和生活质量,部分患者还可实现肝酶指标的改善。该药需每日早晨随餐口服一次,剂量根据体重和疾病类型调整,最大剂量不超过每日6mg。
尽管奥维昔巴特在疗效方面表现良好,但患者在使用过程中可能出现一些副作用。常见的副作用包括胃肠道反应,如腹泻、腹痛、恶心和呕吐;此外,部分患者可能出现肝功能异常(如转氨酶升高)、疲劳或头痛。这些副作用多为轻至中度,通常在用药初期出现,随治疗时间延长可能逐渐减轻。值得注意的是,严重副作用较为罕见,但需警惕极少数患者可能出现的肝脏毒性反应。总体而言,奥维昔巴特的安全性较好,副作用发生率相对较低,且多数患者能够耐受长期治疗。
针对这些副作用,患者和 caregivers 可采取一系列应对措施。对于腹泻等胃肠道反应,建议调整饮食结构,选择易消化的食物,避免油腻或刺激性食物,并确保充足的水分摄入以防脱水。若症状持续,可咨询医生考虑暂时减量或使用对症药物(如蒙脱石散)。对于腹痛或恶心,可分次进食少量食物,避免空腹服药。若出现肝功能异常,需定期监测肝功指标,必要时由医生调整剂量或暂停用药。对于疲劳或头痛,建议保证充分休息,避免过度劳累。所有副作用都应向医疗团队及时报告,以便获得专业指导。
需要特别注意的是,奥维昔巴特需在医生指导下使用,治疗前及治疗期间应定期进行肝功能监测和临床症状评估。患者不应自行调整剂量或停药,以免影响疗效或导致不良反应加重。总体而言,通过密切监测和积极管理,奥维昔巴特的副作用大多可控,能够为PFIC和ALGS患者提供安全有效的治疗选择。
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