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米哚妥林是一种多激酶抑制剂,其主要功能是阻断癌细胞内部多种促进生长和存活的信号通路。在临床上,它主要用于治疗两种疾病:一是用于携带FLT3基因突变的急性髓系白血病(AML)患者,与化疗联合使用,可以显著降低死亡风险,提高生存率;二是用于治疗罕见的血液肿瘤——侵袭性系统性肥大细胞增多症(ASM)。它通过抑制KIT等多种激酶,控制肥大细胞的增殖和聚集,改善症状和预后。米哚妥林是首个与化疗联用能为FLT3突变AML患者带来生存获益的靶向药,意义重大。
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