肺癌是全球癌症相关死亡的主要原因，其导致的全球死亡人数超过了结肠癌、乳腺癌和前列腺癌的总和。非小细胞肺癌的总体存活率正在提高，但对于晚期患者来说仍然很低，对于转移性疾病来说，5年存活率仅为7%。KRAS G12C是非小细胞肺癌中最常见的KRAS突变。2021年5月28日安进公司宣布美国食品药品监督管理局(FDA)批准索托拉西布 (sotorasib)用于治疗患有KRAS G12C突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)的成年患者，经FDA批准的测试确定，这些患者此前至少接受过一次全身性治疗。那么索托拉西布的临床疗效如何？

FDA批准索托拉西布是基于CodeBreaK 100中一组患者的结果，这是迄今为止专门针对KRAS G12C突变患者进行的最大规模临床试验。该试验在124名KRAS G12C突变阳性非小细胞肺癌患者中证明了良好的疗效和耐受性，这些患者在接受免疫治疗和/或化疗后出现了疾病进展。在该试验中，每天口服一次960 mg的索托拉西布，显示ORR(肿瘤减少≥ 30%的患者比例)为36% (95% CI: 28-45)，81% (95% CI: 73-87)的患者实现了疾病控制(实现完全缓解、部分缓解和疾病稳定超过三个月的患者百分比)。中位危险度为10个月。最常见的不良反应(≥ 20%)是腹泻、肌肉骨骼疼痛、恶心、疲劳、肝毒性和咳嗽。9%的患者出现了导致永久停用索托拉西布的不良反应。据小编了解，索托拉西布目前还没有通过药监局的批准在中国上市，国内药房无法购买，患者可以从海外购买。