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艾伏尼布作为首创的IDH1突变抑制剂,在治疗IDH1突变型急性髓系白血病和胆管癌方面显示出卓越疗效。在急性髓系白血病临床研究中,单药治疗的完全缓解率达到30.8%,中位缓解持续时间为8.2个月。联合阿扎胞苷治疗初治患者时,完全缓解率进一步提升至47.2%,中位总生存期达到24个月。在胆管癌患者中,客观缓解率为40%,疾病控制率达80%,中位无进展生存期为3.8个月。特别值得注意的是,艾伏尼布能诱导白血病细胞分化,而不是直接杀伤细胞,这种独特作用机制使其耐受性良好。大多数患者在治疗后可实现输血独立性,显著改善生活质量。长期随访数据显示,部分患者可获得持久缓解,为IDH1突变型肿瘤患者提供了重要的治疗选择。
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