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维奈托克(维奈克拉,Venetoclax)作为全球首个获批的BCL-2抑制剂类抗肿瘤药物,自2016年通过美国FDA加速审批上市以来,已成为血液肿瘤治疗领域的重要选择。其核心作用机制是通过特异性抑制BCL-2蛋白,阻断肿瘤细胞对凋亡信号的抵抗,促使癌细胞启动程序性死亡。这一机制针对肿瘤细胞过度依赖BCL-2生存的特性,为传统化疗耐药或高龄不耐受患者提供了创新治疗方案。
在适应症覆盖范围上,FDA已批准维奈托克用于三类血液肿瘤:
1.慢性淋巴细胞白血病(CLL):涵盖初治及复发/难治性患者,尤其适用于存在17p缺失或TP53突变等高危基因特征的人群。这类患者传统化疗效果有限,维奈托克单药或联合抗CD20单抗可显著延长无进展生存期。
2.小淋巴细胞性淋巴瘤(SLL):作为CLL的淋巴组织表现形式,维奈托克通过相同机制实现肿瘤控制,为惰性淋巴瘤患者提供口服靶向治疗选择。
3.急性髓系白血病(AML):主要针对新诊断的、因合并症或年龄≥75岁无法接受强化化疗的老年患者,以及复发/难治性病例。维奈托克联合去甲基化药物(如阿扎胞苷)的方案,使这部分患者获得更高缓解率。
治疗效果方面,维奈托克在延长生存期、提升生活质量上表现突出。其优势在于口服给药便利性及对骨髓抑制等传统化疗副作用的减轻。值得注意的是,治疗前需通过基因检测确认BCL-2过表达或相关基因突变,以确保精准获益。
价格层面,国内原研药已纳入医保,100mg28粒规格价格约两千元,可以降低患者负担。而老挝、孟加拉等国的仿制药因成本优势,100mg120粒规格价格可低至一千多元,为经济条件有限的患者提供替代选择。不过,选择仿制药需通过正规渠道确保质量,并遵医嘱调整剂量。
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