塞普替尼是一种口服的高选择性 RET 抑制剂，用于治疗转染重排（RET）基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者，需要系统性治疗的晚期或转移性 RET 突变型甲状腺髓样癌（MTC）成人和 12 岁及以上儿童患者，以及需要系统性治疗且放射性碘难治（如果放射性碘适用）的晚期或转移性 RET 融合阳性甲状腺癌成人和 12 岁及以上儿童患者。

塞普替尼的核心作用机制在于精准抑制RET基因变异引发的异常信号通路。RET基因融合或突变会导致受体酪氨酸激酶过度活化，驱动肿瘤细胞增殖与存活。塞普替尼通过高选择性结合RET激酶的活性位点，阻断其下游信号传导，从而抑制肿瘤生长并诱导癌细胞凋亡。与第一代、第二代靶向药物相比，塞普替尼展现出更强的选择性和亲和力，可同时作用于多个RET变异位点，有效克服肿瘤异质性和耐药性问题。

塞普替尼于 2020 年 5 月获得美国 FDA 批准，成为全球首个获批的高选择性 RET 抑制剂。2022年，塞普替尼获国家药监局批准上市。

塞普替尼的推荐剂量基于体重，低于 50kg 的患者为 120mg，50kg 或以上的患者为 160mg，口服给药，每日 2 次国家医疗保障局。临床试验显示，塞普替尼在 RET 融合阳性非小细胞肺癌、RET 突变型甲状腺髓样癌等患者中展现出了良好的疗效和安全性，能显著提高患者的客观缓解率，延长缓解持续时间。

礼来公司作为全球领先的制药企业，在肿瘤治疗药物的研发方面拥有深厚积累。塞普替尼的研发基于对肿瘤分子生物学机制的深入研究，通过精准的药物设计和开发，为癌症患者提供了更有效的治疗选择。

参考资料：https://en.wikipedia.org/wiki/Selpercatinib