2019年5月24日美国食品药品监督管理局批准了阿培利司(alpelisib)片剂，与FDA批准的内分泌治疗氟维司群联合使用，用于治疗激素受体(HR)阳性、人类表皮生长因子受体2 (HER2)阴性、PIK3CA突变、晚期或转移性乳腺癌(通过FDA批准的测试检测)的绝经后女性和男性，这些乳腺癌发生在基于内分泌的方案进展之后或之后。那么这项批准基于阿培利司怎样的临床效果呢？

在SOLAR-1试验中研究了阿培利司的疗效，SOLAR-1是一项全球性的III期随机、双盲、安慰剂对照试验，研究阿培利司联合氟维司群治疗患有PIK3CA突变HR+/HER2-晚期或转移性乳腺癌的绝经后妇女，这些乳腺癌在使用或不使用CDK4/6抑制剂的芳香酶抑制剂治疗期间或之后进展。该试验随机选择了572名患者。根据肿瘤组织评估将患者分为PIK3CA突变组或PIK3CA非突变组。在每个队列中，患者以1:1的比例随机接受阿培利司 (300mg，每日一次)加氟维司群(500 mg，每28天+第1周期第15天)或安慰剂加氟维司群的连续口服治疗。分层是基于内脏转移和先前的CDK4/6抑制剂治疗。主要终点是当地研究者使用RECIST 1.1评估PIK3CA突变患者的PFS。次要终点包括但不限于总生存期、总缓解率、临床受益率、健康相关生活质量、PIK3CA非突变队列的疗效、安全性和耐受性。

实验显示，在PIK3CA突变的HR+/HER2-晚期乳腺癌患者中，阿培利司联合氟维司群显示了11个月的中位无进展生存期(PFS )( 95% CI:7.5-14.5个月),而单独氟维司群为5.7个月(95% CI: 3.7-7.4个月)。与单独使用氟维司群相比，阿培利司加氟维司群降低了这些患者死亡或疾病进展的风险约35%(HR = 0.65；95% CI:0.50-0.85；p<0.001)。总体缓解率(ORR)表明肿瘤大小至少减小30%，与单独接受氟维司群的患者(16%)相比，接受阿培利司联合氟维司群治疗的可测量疾病患者的总体缓解率(ORR)增加了一倍多。并且在治疗中大多数不良事件的严重程度为轻度至中度，一般可通过调整剂量和药物治疗来控制。阿培利司加氟维司群因不良事件的停药率为5%，而氟维司群单独用药的停药率为1%。

据小编了解，阿培利司还没有通过药监局的批准在中国上市，患者仅能从海外药房购买。海外药房上市的印度原研版阿培利司规格150mg*28片价格在5080人民币左右（受汇率影响价格可能会有所波动），患者可以购买。