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康奈非尼/恩考芬尼(Encorafenib,商品名为毕太维)是一种高选择性的BRAF激酶抑制剂,其核心治疗价值在于精准靶向肿瘤细胞中特定的基因突变。该药物的应用并非基于肿瘤发生的器官来源,而是严格取决于是否存在BRAF V600这一关键驱动突变。
该药物首要且经典的适应症是用于治疗BRAF V600E或V600K突变阳性的不可切除或转移性黑色素瘤。在黑色素瘤治疗领域,康奈非尼与另一种名为比美替尼的MEK抑制剂联合使用,构成了标准的双靶治疗方案。这种联合策略能够同时抑制MAPK信号通路中的两个关键节点,产生强大的协同抗肿瘤效应,从而有效遏制肿瘤生长,延缓疾病进展,并为晚期患者带来显著的生存获益。在开始该项治疗前,通过肿瘤组织标本确认BRAF V600E或V600K突变状态是必不可少的步骤。
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除了黑色素瘤,康奈非尼的治疗范围也扩展至其他同样携带BRAF V600E突变的实体瘤。其中,在结直肠癌的治疗中,它扮演着重要角色。对于既往接受过至少一种系统治疗后病情仍进展的、携带BRAF V600E突变的转移性结直肠癌成人患者,康奈非尼与西妥昔单抗(一种EGFR抑制剂)联合使用,已成为重要的后线治疗标准。这一组合通过双重阻断不同的促癌通路,为这类通常预后较差的患者提供了有效的治疗选择,能够显著改善其生存结局。
此外,康奈非尼的适应症还涵盖了BRAF V600E突变阳性的转移性非小细胞肺癌。对于这部分患者,它再次与比美替尼联合,形成双靶向治疗。该方案在临床研究中展示了卓越的疗效,能够诱导高比例且持久的肿瘤缓解,为晚期非小细胞肺癌的精准治疗增添了强有力的武器。
综上所述,康奈非尼主要针对的疾病是BRAF V600突变驱动的晚期恶性肿瘤。其核心应用领域包括BRAF V600E或V600K突变的不可切除或转移性黑色素瘤、BRAF V600E突变的经治转移性结直肠癌,以及BRAF V600E突变的转移性非小细胞肺癌。需要强调的是,在所有情况下,用药前必须通过可靠的检测方法确认相应的BRAF突变状态,并且该药物需要根据不同的癌种与特定的伙伴药物(比美替尼或西妥昔单抗)联合使用,以确保最佳疗效。
参考资料:https://www.braftovi.com/
