普拉替尼是一种处方药，用于治疗由转染期间异常重排(RET)基因引起的某些癌症：成人非小细胞肺癌(NSCLC)已经扩散，患有晚期甲状腺髓样癌(MTC)或已扩散的MTC且需要口服或注射药物(全身治疗)的12岁及以上成人和儿童，患有晚期甲状腺癌或甲状腺癌已扩散、需要口服或注射药物(全身治疗)且已接受放射性碘治疗但无效或不再有效的成人和12岁及以上儿童。在治疗这些患者时，普拉替尼的效果如何呢？

临床在一项I/II期、开放标签的首次人体研究中评估了普拉替尼的安全性、耐受性和疗效，口服给药对象为转染期间重排(RET)融合阳性非小细胞肺癌(NSCLC)、RET突变甲状腺髓样癌(MTC)、RET融合阳性甲状腺癌和其他RET改变的实体瘤患者。该试验由两部分组成:剂量递增部分(已完成),以及在接受400mg Gavreto(每日一次)治疗的人群中的扩大部分。

在I/II期ARROW研究中，普拉替尼在RET融合阳性非小细胞肺癌患者中产生了持久的临床反应，无论是否接受过既往治疗，也无论RET融合伴侣或中枢神经系统是否参与。普拉替尼证明，在87名先前接受过以铂类为基础的化疗的非小细胞肺癌患者中，总缓解率(ORR)为57% (95% CI: 46%，68%)，完全缓解率(CR)为5.7%，未达到中位缓解持续时间(DoR)(95% CI:15.2个月，未达到)。在27名初治非小细胞肺癌患者中，ORR为70% (95%可信区间:50%，86%)，CR率为11%。最常见的不良反应(≥25%)是疲劳、便秘、肌肉骨骼疼痛和血压升高(高血压)。

另外，I/II期ARROW研究中发现，在55例ret突变转移性MTC患者中使用普拉替尼治疗导致总缓解率(ORR)为60% (95% CI: 46%， 73%)，且未达到中位缓解持续时间(DoR) (95% CI: 15.1个月，不可估计)。在29例使用cabozantinib和vandetanib (treatment-naïve)的ret突变晚期MTC患者中，ORR为66% (95% CI: 46%， 82%)，未达到中位DoR (95% CI:不可估计，不可估计)。在9例RET融合阳性转移性甲状腺癌患者中，普拉替尼的ORR为89% (95% CI: 52%， 100%)，未达到中位DoR (95% CI:不可估计，不可估计)。在ret改变肿瘤类型的ARROW试验患者中，最常见的不良反应(≥25%)是便秘、血压升高(高血压)、疲劳、肌肉骨骼疼痛和腹泻。

据了解，海外药房上市的普拉替尼原研药规格100mg*60粒价格大概在159000人民币左右（受汇率影响价格可能会有所波动），患者可以购买。