RET融合出现在1%-2%的非小细胞肺癌中。普拉替尼是一种高效的口服中枢神经系统渗透选择性RET抑制剂，以前在I/II期ARROW研究中对RET融合阳性非小细胞肺癌患者(包括首次接受治疗的患者)显示了临床活性。那么该药物在治疗RET融合阳性非小细胞肺癌的安全性和有效性如何呢？

临床对ARROW进行了分析，ARROW是一项多队列、开放性、I/II期研究。符合条件的患者年龄≥18岁，患有局部晚期或转移性实体瘤，且东部肿瘤协作组的表现状态为0-2(以后为0-1)。患者以400mg/天的推荐II期剂量开始普拉西替尼治疗，直到疾病进展、不耐受、同意撤销或研究者做出决定。共同主要终点(II期)是盲法独立中心审查的总体缓解率(ORR)和安全性。2017年3月17日至2020年11月6日(数据截止日期)，纳入了281例RET融合阳性NSCLC患者。ORR为72% [54/75;95%可信区间(CI) 60% ~ 82%]为初治患者，59% (80/136;95%可信区间50%至67%)，适用于既往接受过铂基化疗的患者(疗效分析登记截止日期:2020年5月22日);初治患者的中位缓解期未达到，既往铂基化疗患者的中位缓解期为22.3个月。在所有未接受治疗的患者和97%之前接受铂基化疗的患者中观察到肿瘤缩小;中位无进展生存期分别为13.0和16.5个月。在可测量的颅内转移患者中，颅内缓解率为70% (7/10；95%置信区间35%至93%);所有患者此前均接受过全身治疗。根据数据截止点(n = 116)，在RET融合阳性NSCLC患者中，最常见的3-4级治疗相关不良事件(trae)为中性粒细胞减少(18%)、高血压(10%)、血磷酸肌酸激酶升高(9%)和淋巴细胞减少(9%)。

总体而言，7%(20/281)因trae停产。普拉替尼治疗对未接受治疗的RET融合阳性晚期NSCLC患者具有良好的疗效和耐受性。普拉替尼与一线护理标准的验证性III期AcceleRET肺研究的结果尚待确定。据小编了解，普拉替尼已经通过药监局的批准在中国上市，患者可以从国内药房购买。不过，该药物属于自费药物。经查，国内药房上市的由美国Catalent CTS(Kansas City), LLC生产的普拉替尼原研药规格100mg*60粒的价格在28000人民币左右。不过该药物还没有进入医保，属于患者自费药物。患者也可以选择从海外药房购买，海外药房上市的普拉替尼原研药规格100mg*60粒价格大概在159000人民币左右（受汇率影响价格可能会有所波动）。