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贝舒地尔是一种针对慢性移植物抗宿主病(cGVHD)的靶向治疗药物,其核心作用机制在于特异性抑制Rho相关卷曲螺旋形成蛋白激酶2(ROCK2)。这一激酶在免疫细胞活化、增殖及炎症反应中起关键作用,而cGVHD的发病机制正与免疫系统过度活化导致的组织损伤密切相关。
作为首款且目前唯一获批针对ROCK2靶点的免疫调节剂,贝舒地尔通过干扰细胞骨架重组和细胞迁移,精准抑制异常免疫细胞的活化与增殖。其适应症明确聚焦于12岁及以上、对糖皮质激素或其他系统性治疗应答不充分的cGVHD患者,这类患者通常已接受过至少两种全身治疗但病情仍未控制,面临器官功能持续受损的风险。
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临床研究数据充分验证了贝舒地尔的疗效。在关键Ⅱ期ROCKstar研究中,接受每日200mg剂量治疗的患者,最佳总缓解率达74%-77%,中位缓解持续时间54周,6个月和12个月生存率分别达75%和56%。更值得关注的是,65%的患者在治疗期间减少了糖皮质激素用量,21%的患者完全停用,显著降低了长期激素治疗带来的感染、骨质疏松等副作用风险。
从作用机制看,贝舒地尔通过调节T细胞、B细胞等免疫细胞功能,重建免疫平衡,从根本上解决cGVHD的免疫紊乱问题。这种靶向治疗方式不仅提高了疗效,还减少了对正常免疫功能的影响,降低了感染、肿瘤等并发症风险。对于经传统治疗失败的cGVHD患者,贝舒地尔提供了延长生存期、改善生活质量的新希望。
参考资料:https://www.rezuomib.com/
