400-001-9769
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舍立帕酶(Cerliponase alfa，商品名为BRINEURA)是一种非常特殊的酶替代疗法，属于生物制剂中的重组蛋白药物。它的核心作用机制是针对一种名为晚发性婴儿神经元蜡样脂褐质沉积病2型的罕见遗传性神经系统疾病。这种疾病是由于患者体内缺乏一种名为三肽基肽酶1的溶酶体酶，导致大脑和视网膜中无法正常代谢某些脂质和蛋白质，从而引发神经细胞损伤。舍立帕酶的本质就是通过基因重组技术制造出的这种人体必需的酶，通过定期补充来弥补患者体内的酶缺陷。其最显著的特点是给药方式极为特殊，需要通过手术植入的装置直接输注到脑脊液中，以绕过血脑屏障的阻碍，使药物能够直接到达中枢神经系统发挥作用。
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