400-001-9769
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需要明确的是，舍立帕酶(Cerliponase alfa，商品名为BRINEURA)并不具备修复已经形成的脑损伤的能力。CLN2疾病会导致神经细胞进行性且不可逆的损失，目前的医学技术尚无法逆转这一过程。该药物的治疗目标并非治愈疾病或恢复已丧失的功能，而是通过每周定期补充患者体内缺乏的特定酶，减缓或阻止疾病对神经系统的进一步破坏进程。具体而言，其临床疗效主要体现在减缓患病儿童行走能力的丧失速度上。这意味着治疗的重点在于“保存现有功能”而非“恢复已失去的功能”。因此，尽早诊断并在疾病早期开始治疗至关重要，这样才能在神经功能相对完好的阶段介入，最大限度地保留患者的运动和生活能力。
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