400-001-9769
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作为一种2017年才获批的新型疗法，舍立帕酶(Cerliponase alfa，商品名为BRINEURA)的长期使用风险数据仍在持续收集中。目前已知的风险主要围绕其特殊的给药方式。每周一次的脑室内输注本身伴随着潜在风险，包括颅内感染、装置相关并发症以及输注过程中可能出现的过敏反应或心血管事件。由于该药临床应用时间尚短，其对儿童长期生长发育的影响、持续数年甚至更久治疗后的安全性、以及免疫系统可能产生的抗药物抗体对疗效的潜在影响，都需要更长时间的观察来全面评估。因此，接受治疗的患儿需要在一个具备多学科团队的医疗中心进行终身定期随访，严密监测任何可能出现的远期不良反应，以确保治疗的整体获益大于风险。
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