博舒替尼是第二代酪氨酸激酶抑制剂（TKI），由辉瑞制药公司研发，于2012年获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，主要用于治疗费城染色体阳性（Ph+）的慢性髓性白血病（CML）。作为继伊马替尼、尼洛替尼、达沙替尼之后的重要治疗选择，博舒替尼通过特异性抑制BCR-ABL融合蛋白及Src家族激酶的活性，阻断异常信号传导通路，从而抑制白血病细胞增殖并诱导其凋亡。

与第一代TKI（如伊马替尼）相比，博舒替尼具有更高的选择性和更强的抗肿瘤活性，尤其适用于对第一代TKI产生耐药或不耐受的患者。其适应症覆盖全病程CML治疗：针对新诊断或既往治疗失败的慢性期（CP）Ph+ CML成人患者，推荐剂量为每日400mg（新诊断）或500mg（耐药/不耐受），与食物同服以减少胃肠道刺激；对于加速期（AP）或急变期（BP）的耐药患者，同样采用500mg每日一次方案。儿科患者（≥1岁）则根据体表面积调整剂量，新诊断慢性期为300mg/m²，耐药患者为400mg/m²，最大剂量不超过600mg/日。若治疗8周未达完全血液学反应或12周未达细胞遗传学缓解，且无3级以上毒性，可逐步增加剂量至每日600mg。

临床研究显示，博舒替尼对伊马替尼耐药的CML患者24周细胞遗传学缓解率达40.1%，对多线治疗失败患者的挽救有效率仍可达25.9%。其优势在于同时抑制BCR-ABL和Src通路，减少因单一通路突变导致的耐药，但需注意对T315I等突变株无活性。用药期间需密切监测不良反应，包括腹泻、恶心、呕吐等胃肠道反应，骨髓抑制，肝毒性，心血管毒性等，并根据毒性和器官损害调整剂量。博舒替尼通过精准的分子作用机制和灵活的剂量调整方案，为CML患者提供了重要的二线治疗选择。

参考资料：https://go.drugbank.com/drugs/DB06616