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奎扎替尼是一种针对急性髓系白血病这一难治性血液肿瘤的重要靶向药物,它的科学价值在于精准作用于一个名为FLT3的特定分子靶点,尤其对于那些携带了FLT3-ITD突变的患者群体而言,具有尤为关键的意义。这种突变会持续刺激白血病细胞的疯狂增殖,导致常规化疗效果不佳且疾病极易复发。奎扎替尼作为一款高选择性的FLT3抑制剂,其核心机制便是强效抑制这种异常激活的信号通路,从而从分子层面遏制癌细胞的生长与存活,为患者带来更为精准的治疗选择。

它的临床应用主要集中在两个关键环节。首先,对于难治性或治疗后复发的FLT3-ITD阳性急性髓系白血病成人患者,奎扎替尼可以作为单药治疗,为那些已经缺乏有效化疗方案的患者重新控制病情、争取后续治疗机会。其次,也是其价值更为突出的应用,是与标准的阿糖胞苷、蒽环类药物化疗方案联合,用于新诊断的FLT3-ITD阳性急性髓系白血病患者的诱导及巩固治疗,这标志着治疗策略已前移至前线,从根本上致力于改善这类高危患者的预后。当然,如同大多数强效的靶向药物,奎扎替尼的使用也需密切关注其潜在风险,其中最主要的是心脏电生理活动中QT间期延长的风险,这要求在整个治疗过程中进行严密的心电图监测,并注意管理可能引起血钾、血镁降低的因素。总体而言,奎扎替尼的出现代表了急性髓系白血病治疗向精准医疗迈进的坚实一步,通过对特定基因分型的患者进行针对性打击,为改善这一高危亚组患者的生存结局带来了新的希望。
奎扎替尼目前还未在我国获批上市,暂未进入国内市场流通。对于急需此药的患者,从国外购买成为现实考量之一。全球市场中,在品牌原研药之外,一些国家也提供了成本更低的仿制药选择,例如老挝卢修斯公司生产的版本。该仿制药提供了17.7mg14片和26.5mg14片两种规格,其售价大约在一千多元,相对易于承受。
参考资料:https://go.drugbank.com/drugs/DB12874
