福他替尼作为全球首个获批的口服脾酪氨酸激酶（SYK）抑制剂，在慢性免疫性血小板减少症（ITP）治疗中展现出明确的血小板升高作用。该药物通过靶向免疫系统核心信号通路，为传统治疗无效的患者提供了新的治疗选择。

ITP是一种自身免疫性疾病，其核心机制是免疫系统异常激活，导致抗体与血小板结合并触发巨噬细胞介导的吞噬作用。福他替尼的主要代谢物R406可特异性抑制SYK激酶活性，阻断Fcγ受体与免疫球蛋白G结合后启动的信号转导，从而减少巨噬细胞对抗体包裹血小板的识别和降解。这一机制直接针对ITP的病理核心——血小板过度破坏，同时通过抑制B细胞受体信号通路降低自身抗体产生，形成“减少破坏+抑制抗体”的双重保护效应。

临床实践中，福他替尼尤其适用于对糖皮质激素、免疫球蛋白或脾切除等传统疗法反应不佳的难治性ITP患者。其口服给药方式提高了治疗依从性，而SYK靶点的特异性则降低了对非靶点细胞的损伤。治疗初期，患者需每2周监测血小板计数，剂量稳定后改为每月监测。若4周内血小板计数未升至安全水平（≥50×10⁹/L），可调整剂量至每日两次、每次150毫克；若12周后仍无显著改善，则需重新评估治疗方案。

值得注意的是，福他替尼的血小板升高作用伴随一定的安全性管理需求。治疗期间需密切监测血压、肝功能及中性粒细胞计数，及时处理高血压、转氨酶升高或感染风险。尽管存在这些管理要求，但福他替尼通过调节免疫系统功能实现血小板保护，为ITP患者提供了不同于促血小板生成素受体激动剂的全新治疗路径，尤其适用于存在促血小板生成药物抵抗或禁忌的患者。

参考资料：https://www.tavalisse.com/