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厄达替尼是一种口服片剂形态的抗癌药物,主要用于治疗携带易感型FGFR3基因变异,且既往接受至少一线含抗PD-1或抗PD-L1治疗期间或之后出现疾病进展的手术不可切除的局部晚期或转移性尿路上皮癌(UC)成人患者。尿路上皮癌是起源于尿路上皮组织的恶性肿瘤,常见于膀胱、肾盂及输尿管等部位,晚期患者常面临治疗选择有限、生存期短的困境。厄达替尼的获批为这类患者提供了突破性治疗选择。
作为全球首个获批的FGFR靶向抑制剂,厄达替尼通过特异性抑制FGFR1-4的活性,阻断肿瘤细胞增殖、迁移及血管生成信号通路,从而抑制肿瘤生长并切断其营养供应。其作用机制高度精准,仅针对存在FGFR2/3基因突变或融合的肿瘤细胞发挥疗效,对正常细胞影响较小,显著降低了传统化疗的副作用。

该药物采用口服片剂形式,推荐起始剂量为每日一次8毫克,可根据耐受性及血磷水平调整至9毫克。治疗期间需严格监测血磷浓度,若血磷超过阈值需暂停用药并调整剂量。常见不良反应包括高磷血症、口腔炎、腹泻及皮肤干燥等,多数为轻中度且可通过剂量调整或支持治疗缓解。
厄达替尼的临床应用需以基因检测为前提,仅适用于经检测确认存在FGFR3基因变异的患者。其疗效在多项研究中得到验证:针对免疫治疗失败的患者,客观缓解率可达59%,中位总生存期显著优于传统化疗方案。此外,该药物在肺癌、胃癌等FGFR突变相关癌症中的潜在疗效正在探索中,未来有望扩大适应症范围。
作为强生公司研发的创新靶向药物,厄达替尼的上市标志着尿路上皮癌治疗进入分子分型时代。其精准的靶向机制与可调节的剂量方案,在延长患者生存期的同时,最大限度提升了生活质量,为晚期癌症患者带来了新的生存希望。
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