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艾伏尼布(Ivosidenib)是首个异柠檬酸脱氢酶-1 (IDH1)抑制剂。IDH1是一种酶,在某些癌症中经常发生突变和过度表达,导致异常的细胞生长和增殖。艾伏尼布抑制突变的IDH1,阻止酶活性和癌细胞的进一步分化。
艾伏尼布在2022年通过了国家药监局批准上市,但是因为刚刚批准还没有大规模上市,因此患者很难在国内药房买到,需要的患者可以通过国外购买渠道购买。国外的艾伏尼布只有原研药,主要是美国原研药,价格相当高昂,大约在270000左右。
艾伏尼布于2018年7月获得FDA的加速批准,用于治疗成人复发性难治性急性髓细胞白血病。目前,它还被批准用于联合阿扎胞苷或单药治疗老年人新诊断的急性髓细胞白血病,以及成人局部晚期或转移性胆管癌。这种药物只对易感性IDH1突变的患者有效。
艾伏尼布是一种抗肿瘤药物,可有效治疗具有易感性IDH1突变的癌症,这表明癌细胞中的肿瘤代谢物D-2-羟基戊二酸(D-2HG)水平升高。艾伏尼布通过抑制IDH1酶,以剂量依赖性方式降低D-2HG水平。艾伏尼布抑制突变型和野生型IDH1,但不抑制IDH2。