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艾伏尼布(Ivosidenib)是一种异柠檬酸脱氢酶-1 (IDH1)抑制剂,用于治疗经FDA批准的试验检测出易患IDH1突变的患者,该试验包括: 新诊断的急性髓性白血病(AML)联合阿扎胞苷或单药治疗75岁或以上新诊断的AML;或患有排除使用强化诱导化疗的合并症的成人;成人复发或难治性急性髓细胞白血病;既往接受过治疗的成人局部晚期或转移性胆管癌。
艾伏尼布在2022年通过了国家药监局批准上市,但是因为刚刚批准还没有大规模上市,因此患者很难在国内药房买到,需要的患者可以通过国外购买渠道购买。国外的艾伏尼布只有原研药,主要是美国原研药,价格相当高昂,大约在270000左右。
在诊断患有神经胶质瘤、急性髓细胞白血病(AML)、胆管癌和软骨肉瘤的人的肿瘤中,观察到异柠檬酸脱氢酶(IDH) 1和2的保守活性位点的体细胞突变。通过这些新的突变,这些酶表现出新的、新形态的行为,导致α-酮戊二酸还原为致癌代谢物R-2-羟基戊二酸。这种新分子竞争性抑制α-酮戊二酸依赖酶,最终导致表观遗传改变和受损的造血分化。IDH1酶突变发生在大约6%至10%的AML患者中,IDH2突变发生在大约9%至13%的AML患者中,其他列出的疾病的统计数据未知。