艾伏尼布（Ivosidenib）于2018年7月获得FDA的加速批准，用于治疗成人复发性难治性急性髓细胞白血病。目前，它还被批准用于联合阿扎胞苷或单药治疗老年人新诊断的急性髓细胞白血病，以及成人局部晚期或转移性胆管癌。这种药物只对易感性IDH1突变的患者有效。

异柠檬酸脱氢酶1 (IDH1)是细胞质和过氧化物酶体中的一种代谢酶，在许多细胞过程中发挥作用，包括线粒体氧化磷酸化、谷氨酰胺代谢、脂肪生成、葡萄糖感应和细胞氧化还原状态的调节。IDH1将异柠檬酸转化为α-酮戊二酸(α-KG)，这是羧酸循环中的一种正常代谢物。多种癌症与IDH1中的错义突变有关，导致酶活性位点的氨基酸精氨酸132发生取代，获得功能活性， 和增加的酶活性。IDH1突变导致D-2-羟基戊二酸(D-2HG)的积累，这是一种结构上类似于α-KG的肿瘤代谢物。D-2HG抑制α-KG依赖性双加氧酶，包括组蛋白和DNA去甲基化酶，它们在组蛋白和DNA去甲基化以及其他细胞过程中发挥作用。抑制这些酶会导致组蛋白和DNA超甲基化，并阻断细胞分化，包括造血分化。组蛋白超甲基化后，甲基化敏感绝缘体无法调节癌基因的激活。过量的D-2HG最终会干扰细胞代谢，并改变对肿瘤发生的表观遗传调节。

与野生型酶相比，艾伏尼布在更低的浓度下抑制突变型IDH1。它以R132位的基因突变为目标，其中R132H和R132C是最常见的突变。在id h1突变型AML的小鼠异种移植模型中，艾伏尼布以剂量依赖的方式降低D-2HG水平，并在体外和体内诱导骨髓分化。艾伏尼布抑制组蛋白去甲基化酶，恢复正常甲基化条件，以促进细胞分化和癌基因调节。

艾伏尼布在2022年通过了国家药监局批准上市，但是因为刚刚批准还没有大规模上市，因此患者很难在国内药房买到，需要的患者可以通过国外购买渠道购买。国外的艾伏尼布只有原研药，主要是美国原研药，价格相当高昂，大约在270000左右。