2017年9月1日美国食品药品监督管理局批准Mylotarg(吉妥珠单抗奥加米星)用于治疗新诊断的急性髓系白血病成人，其肿瘤表达CD33抗原(CD33阳性AML)。FDA还批准吉妥珠单抗奥加米星用于治疗2岁及以上CD33阳性AML复发或对初始治疗无反应(难治性)的患者。这项批准基于吉妥珠单抗怎样的临床效果呢？

吉妥珠单抗是一种靶向疗法，由一种抗体连接到对细胞有毒的抗肿瘤剂组成。它被认为是通过将抗肿瘤剂作用于表达CD33抗原的AML细胞，阻止癌细胞的生长并导致细胞死亡来起作用的。

吉妥珠单抗联合化疗成人患者的安全性和有效性在一项对271例新诊断为cd33阳性AML患者的试验中进行了研究，这些患者被随机分为两组，一组接受吉妥珠单抗联合柔红霉素和阿糖胞苷，另一组接受柔红霉素和阿糖胞苷而不接受吉妥珠单抗。该试验衡量的是“无事件生存期”，即患者从开始试验之日起没有某些并发症的时间，包括对治疗无反应、疾病复发或死亡。接受吉妥珠单抗联合化疗的患者比仅接受化疗的患者无并发症的时间更长(中位无事件生存期17.3个月vs. 9.5个月)。

吉妥珠单抗作为单独治疗的安全性和有效性在两个单独的试验中进行了研究。第一项试验包括237名新诊断的AML患者，他们不能耐受或选择不接受强化化疗。患者随机接受吉妥珠单抗治疗或最佳支持治疗。该试验测量了“总生存期”，即患者从开始试验之日起的生存时间。接受吉妥珠单抗治疗的患者比仅接受最佳支持治疗的患者存活时间更长(中位总生存期4.9个月对3.6个月)。第二项试验是一项单臂研究，包括57例cd33阳性AML患者，他们经历了一次疾病复发。患者接受吉妥珠单抗单疗程治疗。该试验测量了多少患者获得了完全缓解。在吉妥珠单抗治疗后，26%的患者实现了完全缓解，中位时间为11.6个月。

吉妥珠单抗的常见副作用包括发热、恶心、感染、呕吐、出血、血液中血小板水平低(血小板减少症)、口腔肿胀和溃疡(口腔炎)、便秘、皮疹、头痛、肝功能检查升高和某些白细胞水平低(中性粒细胞减少症)。吉妥珠单抗的严重副作用包括低血细胞计数、感染、肝损伤、肝静脉阻塞、输液相关反应和严重出血。

据小编了解，吉妥珠单抗还没有通过药监局的批准在中国上市，患者仅能从海外药房购买。目前土耳其版吉妥珠单抗规格4.5mg价格则在45000人民币左右（受汇率影响价格可能会有所波动），患者可以使用。