奎扎替尼（Quizartinib）作为一种第二代FLT3抑制剂，在急性髓系白血病（AML）的临床治疗中展现出显著疗效。其核心作用机制是通过选择性抑制FLT3激酶活性，阻断FLT3-ITD突变驱动的肿瘤细胞增殖信号通路，同时增强化疗药物的细胞毒性作用。

在针对新诊断FLT3-ITD阳性AML患者的关键性QuANTUM-First试验中，奎扎替尼联合标准化疗方案（阿糖胞苷+蒽环类药物）的疗效得到充分验证。该研究采用随机双盲设计，患者接受诱导治疗、巩固治疗及维持治疗三个阶段用药。结果显示，奎扎替尼组患者的总生存期较安慰剂组显著延长，死亡风险降低，且完全缓解的持续时间延长至安慰剂组的3倍以上。这一结果证实了奎扎替尼在清除残留病灶、延缓疾病复发方面的优势。

安全性方面，奎扎替尼的常见不良反应包括骨髓抑制、电解质紊乱及QT间期延长等。其中，发热性中性粒细胞减少症和低钾血症发生率较高，但通过剂量调整和电解质监测可有效管理。心脏毒性方面，尽管存在QT间期延长风险，但通过心电图监测和避免联用其他延长QT的药物，严重心律失常事件发生率较低。

值得注意的是，奎扎替尼的疗效与FLT3-ITD突变状态密切相关。对于FLT3-ITD野生型患者，奎扎替尼联合化疗同样显示出改善无事件生存期的趋势，尤其在低危和中危患者中获益更明显。这一发现拓展了其临床应用范围，为更多AML患者提供了治疗选择。

参考资料：https://go.drugbank.com/drugs/DB12874