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阿思尼布/阿西米尼(Asciminib,商品名为信倍力)是一种针对费城染色体阳性慢性髓性白血病(Ph+ CML)的靶向治疗药物。作为ABL1激酶抑制剂,其作用机制与传统酪氨酸激酶抑制剂(TKI)不同,通过特异性结合ABL1肉豆蔻酰口袋区域,阻断癌细胞的信号传导通路,从而抑制白血病细胞的增殖。这一独特的作用位点使其在临床应用中展现出针对特定治疗需求的潜力。
该药物的主要适应症聚焦于Ph+ CML慢性期患者。这类患者通常处于疾病相对稳定的阶段,但可能因既往治疗反应不佳或耐药性问题需要调整方案。例如,部分患者对一代或二代TKI(如伊马替尼、达沙替尼等)产生耐药性,或因无法耐受药物副作用而中断治疗。阿西米尼为此类人群提供了新的治疗选择,尤其适用于对现有TKI治疗应答不足或疾病进展的慢性期患者。其适应症范围并不涵盖CML加速期或急变期,主要针对慢性期的病情控制。
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在用药设计上,阿西米尼需空腹服用,每日两次,每次40mg。这种给药方式旨在优化药物吸收效率,确保稳定的血药浓度。由于慢性期患者通常需要长期治疗,药物的安全性和耐受性尤为重要。阿西米尼的靶向特性可能减少对健康细胞的干扰,但治疗过程中仍需定期监测血常规、肝肾功能等指标,以评估身体对药物的适应性。医生可能根据个体情况调整剂量或联合其他治疗手段。
总体而言,阿西米尼的适应症定位体现了精准医疗的理念,专注于解决Ph+ CML慢性期患者未被满足的治疗需求。对于经历TKI耐药或不耐受的患者,它提供了一条以ABL1为靶点的新路径。然而,药物的选择需结合患者的基因突变特征、治疗史及整体健康状况综合评估,由医生制定个体化方案。随着对药物机制的深入理解,其在CML治疗中的价值将进一步明确。
参考资料:https://www.novartis.com/our-products/pipeline/asciminib
