塞普替尼作为全球首个高选择性RET激酶抑制剂，通过精准抑制RET基因异常激活引发的信号通路，为多种RET基因突变相关肿瘤患者提供了突破性治疗选择。其适应症覆盖成人及儿童患者，涵盖非小细胞肺癌、甲状腺髓样癌、甲状腺癌及特定实体瘤四大领域。

在非小细胞肺癌领域，塞普替尼适用于局部晚期或已扩散的RET融合阳性成人患者。这类患者因RET基因与伴侣基因融合导致激酶持续活化，驱动肿瘤细胞增殖。塞普替尼通过阻断这一信号传导，可显著缩小肿瘤体积并延缓疾病进展，尤其对脑转移患者具有独特优势——其血脑屏障穿透能力使颅内病灶获得高比例缓解，为传统治疗手段难以触及的转移灶提供有效控制。

针对甲状腺髓样癌，塞普替尼用于治疗需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变型成人及12岁以上儿童患者。该疾病由RET基因点突变引发，导致降钙素等致癌因子过度分泌。塞普替尼通过抑制突变RET激酶活性，可降低肿瘤负荷并改善患者生活质量，对传统治疗无效的病例仍能展现持久疗效。

在甲状腺癌治疗中，塞普替尼针对需要系统性治疗且对放射性碘难治的RET融合阳性晚期或转移性成人及12岁以上儿童患者。这类患者因肿瘤细胞丧失碘摄取能力，传统疗法效果有限，而塞普替尼通过靶向抑制RET融合蛋白，可显著延长无进展生存期，部分患者甚至实现肿瘤完全缓解。

此外，塞普替尼还获批用于治疗局部晚期或转移性RET基因融合实体瘤成人及2岁以上儿童患者，前提是患者经其他全身治疗后病情进展或缺乏满意替代方案。这一适应症的拓展，使胰腺癌、结直肠癌等存在RET融合的罕见肿瘤患者获得精准治疗机会。

参考资料：https://en.wikipedia.org/wiki/Selpercatinib