米他匹伐是一种创新的丙酮酸激酶（PK）激活剂，专为治疗成人因丙酮酸激酶缺乏症（PKD）引发的溶血性贫血而研发。作为全球首个针对PKD的靶向疗法，它通过激活红细胞内变构的丙酮酸激酶酶，促进三磷酸腺苷（ATP）生成，从而改善红细胞能量代谢，减少无效红细胞生成及溶血，从根本上缓解贫血症状。

在用法用量上，米他匹伐需整片吞服，严禁掰开、压碎、咀嚼或溶解，服用方式灵活，可与食物同服或空腹服用。治疗起始剂量为每日两次，每次5毫克口服。随后每4周需根据血红蛋白水平及输血需求进行剂量调整：治疗第1-4周维持5毫克每日两次；若第5-8周血红蛋白低于正常或需输血，剂量增至20毫克每日两次，否则维持原剂量；第9-12周若仍未达标，剂量可进一步增至最大推荐量50毫克每日两次，达标则维持当前剂量。若治疗24周后仍无疗效（基于血红蛋白、溶血指标及输血需求评估），则应停药。对于漏服情况，若在4小时内发现需尽快补服，超过4小时则跳过，下次按计划服药。

米他匹伐的出现，为PKD相关溶血性贫血患者提供了新的治疗选择，有助于改善患者生活质量，减少输血依赖。

截至当前，米他匹伐在国内既未完成上市审批流程，也未被纳入国家医保药品目录。在海外市场，由原研企业生产的米他匹伐，其规格为每盒50毫克×56片的药品，售价大约处于两万五千多美元的水平。

参考资料：https://www.drugs.com/pyrukynd.html