玛伐凯泰作为全球首创且目前唯一获批的心肌肌球蛋白抑制剂，为梗阻性肥厚型心肌病（HCM）的治疗带来了突破性进展。其核心作用机制是通过选择性抑制心肌肌球蛋白ATP酶活性，减少肌球蛋白头与肌动蛋白的有效结合，从而降低心肌过度收缩和能量消耗，改善左心室流出道（LVOT）梗阻及心脏舒张功能。这一创新机制直接针对HCM的核心病理环节，相较于传统β受体阻滞剂或钙通道阻滞剂，能更精准地缓解患者呼吸困难、胸痛、晕厥等症状，并提升运动耐量。

玛伐凯泰适用于纽约心脏协会（NYHA）心功能分级Ⅱ-Ⅲ级的成人梗阻性HCM患者。治疗前需通过超声心动图评估左心室射血分数（LVEF），若LVEF低于55%则禁止起始治疗。推荐起始剂量为每日一次5毫克，口服，可随餐或空腹服用。胶囊需整粒吞服，不可压碎、打开或咀嚼，以确保药物在胃肠道的稳定释放。治疗期间需每4周、8周、12周复查LVEF及Valsalva动作激发的LVOT压差，根据结果动态调整剂量：若LVEF≥55%且LVOT压差≥30毫米汞柱，可逐步上调剂量至10毫克或15毫克；若LVEF在50%-55%之间或LVEF>55%但压差<30毫米汞柱，则维持当前剂量；若LVEF<50%，需中断治疗4周，直至恢复至≥50%后以原剂量或下调剂量重新开始。每次剂量调整后4周均需随访评估，确保治疗安全。

漏服处理方面，若发现漏服，应尽快补服，并在次日按常规时间服用下一剂，切勿在同一天内加倍剂量。玛伐凯泰的代谢半衰期较长，需数周才能达到稳态药物浓度，因此规律用药至关重要。药物主要经CYP2C19和CYP3A4酶代谢，与中效至强效的CYP2C19/CYP3A4抑制剂或诱导剂联用可能增加心力衰竭风险或降低疗效，需避免合并使用；与弱至中等强度抑制剂联用时，需降低玛伐凯泰剂量并增加监测频率。此外，β受体阻滞剂或钙通道阻滞剂可能与其产生累加性负性肌力效应，需密切监测症状变化。

特殊人群用药需谨慎：妊娠期女性基于动物实验数据可能对胎儿造成伤害，需权衡获益与风险；哺乳期女性建议暂停哺乳；儿童患者的安全性和有效性尚未明确；老年患者（≥65岁）无需调整剂量，但需根据个体情况评估。常见不良反应包括头晕、晕厥、疲乏等，多为轻至中度，严重不良反应如心力衰竭、心律失常等需立即停药并就医。用药期间需避免突然起身或处于高处，缓慢改变体位以减少血压波动。

玛伐凯泰的贮藏条件为密封、不超过30℃保存，有效期24个月。作为创新疗法，其使用需严格遵循说明书指导，特别是在心功能监测、药物相互作用管理及特殊人群用药方面需格外谨慎。通过规范监测和合理管理，玛伐凯泰可显著改善梗阻性HCM患者的症状和生活质量，同时将风险控制在最低水平。

参考资料：https://www.drugs.com/camzyos.html