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伏索利肽(vosoritide,商品名为Voxzogo)是一种具有明确适应症的处方药物,它专门用于治疗软骨发育不全。这是一种影响骨骼生长的遗传性疾病,会导致身材矮小和一系列骨骼相关的健康问题。该药物作为一种C型利钠肽类似物,其核心作用在于通过皮下注射给药,刺激骨骺尚未闭合的患儿的线性骨骼生长。它的治疗目标并非治愈疾病本身,而是针对疾病的关键表现——生长障碍,旨在帮助符合条件的儿童改善身高增长。需要明确的是,该药物的使用有严格的适用人群限制,并非所有矮小症患者都适合,必须由专科医生根据患儿的具体情况,包括年龄、骨骺状态和基因诊断等进行全面评估后,才能确定是否适用此治疗方案。
参考资料:https://www.drugs.com
