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拉罗替尼(larotrectinib,商品名为维泰凯/VITRAKVI)是一种针对特定基因突变的新型靶向治疗药物。其适应症范围突破了传统肿瘤分类的限制,不是按照肿瘤发生的部位或病理类型来选择患者,而是基于特定的基因突变特征。这种"不限癌种"的治疗理念代表了肿瘤精准医疗的重要发展方向。
该药物明确适用于携带NTRK基因融合的实体瘤患者。NTRK基因家族包含NTRK1、NTRK2和NTRK3三个基因,这些基因与神经营养酪氨酸受体激酶的编码有关。当这些基因与其他基因发生异常融合时,会导致TRK蛋白持续活化,进而驱动肿瘤的形成和发展。拉罗替尼作为一种高选择性的TRK抑制剂,能够精准地阻断这种异常信号传导,从而抑制肿瘤生长。
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在临床应用中,拉罗替尼的适用人群需要满足几个关键条件。首先,患者必须通过经过充分验证的检测方法确诊存在NTRK基因融合,且不包含已知的获得性耐药突变。这种基因检测是使用拉罗替尼治疗的前提条件。其次,患者通常患有局部晚期或转移性的实体瘤,或者手术切除可能带来严重并发症的风险。此外,这类患者往往缺乏满意的替代治疗方案,或者在既往治疗后病情仍然进展。
值得关注的是,拉罗替尼的适用人群既包括成人患者,也涵盖儿童患者。这种跨年龄层的适用性使其成为少数能够同时服务于成人和儿童肿瘤患者的靶向药物之一。在用法用量方面,成人和体表面积达到一定标准的儿童患者采用相同的剂量方案,而体表面积较小的儿童患者则需根据体表面积调整剂量。治疗方案通常需要持续进行,直到疾病进展或出现不可耐受的毒性反应。
总的来说,拉罗替尼为携带NTRK基因融合的实体瘤患者提供了重要的治疗选择。这种基于基因标志物而非肿瘤来源的治疗策略,体现了现代肿瘤治疗个体化、精准化的发展趋势。对于符合条件的患者而言,在使用前进行规范的基因检测、在治疗过程中保持定期随访和监测,是确保治疗安全有效的关键环节。
参考链接:https://www.vitrakvi.com/
