奥贝胆酸是一种法尼醇X受体（FXR）激动剂，通过调节胆汁酸代谢、抑制胆酸合成并促进胆汁分泌，在肝胆疾病治疗中发挥重要作用。其核心适应症围绕胆汁淤积性肝病展开，涵盖原发性胆汁性胆管炎（PBC）、胆汁淤积性疾病及相关并发症，同时对非酒精性脂肪性肝炎（NASH）等代谢性肝病也有潜在治疗价值。

作为原发性胆汁性胆管炎的关键治疗药物，奥贝胆酸主要用于对熊去氧胆酸（UDCA）反应不足或不耐受的成人患者。PBC是一种慢性自身免疫性肝病，以胆汁淤积、肝纤维化及肝硬化为特征。奥贝胆酸通过激活FXR受体，抑制胆汁酸合成限速酶CYP7A1的表达，减少肝脏内胆汁酸堆积，从而缓解肝细胞损伤和炎症反应。临床研究显示，其可显著改善患者碱性磷酸酶（ALP）等肝功能指标，延缓疾病进展至肝硬化的风险。对于UDCA单药治疗效果不佳的患者，奥贝胆酸联合UDCA可进一步降低血清胆红素水平，提升生存率。

在胆汁淤积性疾病领域，奥贝胆酸适用于胆囊切除术后、胆道动力障碍或阻塞引起的胆汁淤积。通过促进胆汁分泌和排泄，其可缓解皮肤瘙痒、黄疸等典型症状，并预防胆石症形成。对于胰腺疾病相关胆汁淤积，奥贝胆酸通过调节胆汁成分比例，减少胆固醇结晶沉积，降低新发结石风险。

此外，奥贝胆酸在非酒精性脂肪性肝炎治疗中展现出潜力。NASH是代谢综合征相关的慢性肝病，以肝细胞脂肪变性、炎症和纤维化为特征。奥贝胆酸通过激活FXR受体，抑制肝脏脂肪合成并促进脂肪酸氧化，减少肝内脂肪堆积。同时，其抗炎和抗纤维化作用可延缓肝纤维化进展，降低肝硬化及肝癌发生风险。目前，奥贝胆酸已进入NASH治疗的临床试验阶段，为无有效药物的治疗领域提供新选择。

参考资料：https://en.wikipedia.org/wiki/Obeticholic_acid