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戈洛迪森（golodirsen）是一种针对特定基因突变的杜氏肌营养不良（DMD）患者的治疗药物。DMD是一种严重的遗传性疾病，主要影响男性，会导致肌肉逐渐萎缩和无力，严重影响患者的生活质量。戈洛迪森的出现，为这类患者带来了新的治疗希望，它专门针对DMD基因突变中导致53外显子跳跃突变的患者，通过特定的作用机制，旨在减缓病情进展，改善患者的肌肉功能。
在价格方面，戈洛迪森目前尚未在国内上市，因此国内患者若需使用，通常需要通过海外渠道获取。戈洛迪森一盒的价格大约在一千多美元。这一价格相对较高，主要与其研发成本、生产工艺以及市场定位等因素有关。对于许多患者家庭来说，这无疑是一笔不小的开支，因此在购买时需要充分考虑自身的经济承受能力。
在购买戈洛迪森时，患者和家属需要注意多个方面。首先，务必选择正规、可靠的海外购药渠道，以确保所购药物的质量和安全性。非正规渠道可能存在假药、劣药等风险，不仅无法达到治疗效果，还可能对患者的健康造成进一步损害。其次，在购买前，应详细了解药物的适应症、用法用量等信息，确保患者符合使用条件，并严格按照医嘱进行用药。此外，由于戈洛迪森价格较高，患者和家属在购买前还应考虑药物的保存和运输条件，避免因保存不当导致药物失效。
参考资料：https://www.drugs.com