阿可替尼作为新一代高选择性布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，通过精准阻断B细胞信号通路中的关键蛋白BTK活性，为血液肿瘤患者提供了创新治疗方案。其核心作用机制在于抑制BTK的自我磷酸化过程，从而阻断B细胞抗原受体（BCR）下游的NF-κB、PI3K/Akt等信号传导通路，有效抑制恶性B细胞的异常增殖、迁移与存活。

在临床应用中，阿可替尼展现出显著的治疗优势。针对既往至少接受过一种治疗的成人套细胞淋巴瘤（MCL）患者，该药物通过不可逆共价结合BTK的半胱氨酸481位点，实现持续靶点抑制，同时减少对表皮生长因子受体（EGFR）等脱靶蛋白的干扰，从而降低皮疹、腹泻等不良反应发生率。对于慢性淋巴细胞白血病（CLL）及小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者，阿可替尼单药治疗或与CD20单抗联用均表现出协同增效作用，其高选择性特性使房颤、高血压等心血管事件风险较第一代BTK抑制剂降低约60%，尤其适合老年或合并基础疾病的患者群体。

自2017年在美国首次获批用于MCL治疗以来，其适应症已扩展至CLL/SLL的一线及后线治疗，并在欧盟、日本等40余个国家上市。在中国，阿可替尼于2023年3月获批用于MCL，同年9月扩展至CLL/SLL后线治疗，2025年3月进一步获批用于初治CLL/SLL患者，成为首个覆盖全线治疗的BTK抑制剂。其疗效与安全性平衡优势，为B细胞恶性肿瘤患者提供了更优治疗选择，特别是对需长期用药的慢性淋巴增殖性疾病患者，显著提升了生存质量与治疗依从性。

参考资料：https://www.calquence.com/