佩格塔克是一种创新的补体抑制剂，其作用机制聚焦于补体级联反应的上游核心环节——补体蛋白C3。补体系统是人体免疫防御的重要组成部分，由多种蛋白组成，通过经典途径、凝集素途径和旁路途径激活，最终形成膜攻击复合物（MAC）杀灭病原体。然而，在阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）、C3肾小球病等罕见病中，补体系统过度活化会导致自身组织损伤，引发溶血、蛋白尿等病理改变。

Empaveli通过与补体蛋白C3及其活化片段C3b特异性结合，阻断C3裂解为C3a和C3b的过程。C3a是强效炎症介质，可招募免疫细胞并放大炎症反应；C3b则沉积于红细胞表面，触发血管外溶血，或沉积于肾小球基底膜，导致肾脏炎症和纤维化。Empaveli的干预可同时抑制这两条病理通路：一方面减少C3a生成，缓解全身炎症反应；另一方面降低C3b沉积，减轻红细胞破坏和肾脏损伤。

与传统补体抑制剂（如靶向C5的依库珠单抗）相比，Empaveli的优势在于其作用位点更上游。C5抑制剂仅能阻断血管内溶血，而Empaveli通过控制C3活化，可同时抑制血管内和血管外溶血，尤其对PNH患者中因血管外溶血导致的持续性贫血具有显著改善效果。此外，在C3肾小球病中，Empaveli通过减少C3片段在肾小球的沉积，可降低蛋白尿并稳定肾功能。

该药物为聚乙二醇化环肽，皮下注射给药，患者可自行操作，提升了治疗便利性。其获批适应症包括成人PNH、C3肾小球病及原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎，标志着补体靶向治疗从“末端阻断”向“源头调控”的跨越。

参考资料：https://www.drugs.com/empaveli.html