艾伏尼布是中国首个获批的针对异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变的强效口服靶向抑制剂，其功能主治范围聚焦于特定基因突变型血液系统及实体肿瘤疾病。该药物通过特异性抑制突变型IDH1酶活性，阻断致癌代谢物2-羟基戊二酸（2-HG）的异常积累，从而恢复细胞正常分化功能并抑制肿瘤增殖，为相关癌症患者提供了精准治疗新选择。

在急性髓系白血病（AML）治疗领域，艾伏尼布覆盖两大核心患者群体：一是新诊断的老年患者或因合并症无法耐受强化化疗的成人患者，通过与去甲基化药物阿扎胞苷联合使用，可显著提升完全缓解率并延长生存期；二是复发或难治性AML患者，单药治疗即可诱导肿瘤细胞向正常髓系分化，部分患者实现长期无进展生存。其作用机制突破了传统化疗的局限性，尤其适合体能状态较差或存在合并症的患者群体。

针对复发或难治性骨髓增生异常综合征（MDS），艾伏尼布同样展现出独特疗效。该疾病因干细胞分化障碍导致血细胞生成异常，患者常需依赖输血维持生命。艾伏尼布通过纠正IDH1突变导致的代谢异常，可降低向急性白血病转化风险，改善造血功能，部分患者经治疗后脱离输血依赖，生活质量显著提升。

在实体瘤领域，艾伏尼布已获批用于既往接受过治疗的携带IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌成年患者。胆管癌因肿瘤微环境复杂且代谢调节网络顽固，传统治疗手段效果有限。艾伏尼布通过持续抑制肿瘤细胞内的2-HG水平，有效延缓疾病进展，为患者争取后续治疗机会。此外，针对IDH1突变的非增强型胶质瘤，艾伏尼布在临床研究中显示出良好的耐受性和抗肿瘤活性，能够显著延长无进展生存期并减少肿瘤生长。

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